Генная терапия: что это такое и как это делается

Контент:

Генная терапия, также известная как генная терапия или редактирование генов, представляет собой инновационное лечение, состоящее из набора методов, которые могут быть полезны при лечении и профилактике сложных заболеваний, таких как генетические заболевания и рак, посредством модификации определенных генов. .

Гены можно определить как фундаментальную единицу наследственности, они состоят из определенной последовательности нуклеиновых кислот, то есть ДНК и РНК, и несут информацию, связанную с характеристиками и здоровьем человека. Таким образом, этот тип лечения состоит в том, чтобы вызвать изменения в ДНК клеток, пораженных болезнью, и активировать защитные силы организма, чтобы распознать поврежденную ткань и способствовать ее устранению.

Заболевания, которые можно лечить таким образом, — это те, которые включают некоторые изменения в ДНК, такие как рак, аутоиммунные заболевания, диабет, муковисцидоз, среди других дегенеративных или генетических заболеваний, однако во многих случаях они все еще находятся в фазе. тесты.

как это делается

Генная терапия — это использование генов, а не лекарств для лечения болезней. Это делается путем замены генетического материала ткани, пораженной болезнью, на другой, нормальный. В настоящее время генная терапия проводится с использованием двух молекулярных методов: метода CRISPR и метода Car T-Cell:

Техника CRISPR

Метод CRISPR состоит в изменении определенных участков ДНК, которые могут быть связаны с заболеваниями. Таким образом, этот метод позволяет изменять гены в определенных местах точным, быстрым и менее дорогим способом. В целом технику можно выполнить в несколько шагов:

  • Идентифицируются специфические гены, которые также можно назвать целевыми генами или последовательностями;
  • После идентификации ученые создают последовательность «направляющей РНК», которая дополняет целевую область;
  • Эта РНК помещается в клетку вместе с белком Cas 9, который работает, разрезая целевую последовательность ДНК;
  • Затем в предыдущую последовательность вставляется новая последовательность ДНК.

Большинство генетических изменений связаны с генами, расположенными в соматических клетках, то есть в клетках, содержащих генетический материал, который не передается из поколения в поколение, ограничивая изменение только этим человеком. Однако появились исследования и эксперименты, в которых метод CRISPR выполняется в зародышевых клетках, то есть в яйцеклетке или сперме, что породило ряд вопросов о применении метода и его безопасности в развитии человека. .

Долгосрочные последствия этого метода и редактирования генов пока неизвестны. Ученые считают, что манипулирование человеческими генами может сделать человека более восприимчивым к спонтанным мутациям, что может привести к гиперактивации иммунной системы или возникновению более серьезных заболеваний.

В дополнение к обсуждению редактирования генов, связанного с возможностью спонтанных мутаций и передачей изменений будущим поколениям, широко обсуждался этический вопрос процедуры, поскольку этот метод также может быть использован для изменения характеристик ребенка. такие как цвет глаз, рост, цвет волос и т. д.

Автомобильная Т-клеточная техника

Техника Car T-Cell уже используется в США, Европе, Китае и Японии, а недавно была применена в Бразилии для лечения лимфомы. Этот метод заключается в изменении иммунной системы таким образом, чтобы опухолевые клетки легко распознавались и выводились из организма.

Для этого защитные Т-клетки человека удаляются, а их генетический материал манипулируют путем добавления к клеткам гена CAR, который известен как химерный антигенный рецептор. После добавления гена количество клеток увеличивается, и с момента подтверждения достаточного количества клеток и наличия структур, более приспособленных для распознавания опухоли, иммунная система человека ухудшается, а затем инъекция защитных клеток, модифицированных геном CAR. .

Таким образом активируется иммунная система, которая легче распознает опухолевые клетки и более эффективно уничтожает эти клетки.

Болезни, которые может лечить генная терапия

Генная терапия перспективна для лечения любых генетических заболеваний, однако только для некоторых она уже может быть выполнена или находится в стадии испытаний. Редактирование генов изучалось с целью лечения генетических заболеваний, таких как муковисцидоз, врожденная слепота, гемофилия и серповидно-клеточная анемия, например, но оно также рассматривалось как метод, который может способствовать предотвращению более серьезных и сложных заболеваний. , такие как, например, рак, болезнь сердца и ВИЧ-инфекция, например.

Несмотря на то, что редактирование генов более изучено для лечения и профилактики заболеваний, его также можно применять к растениям, чтобы они стали более устойчивыми к изменению климата и более устойчивыми к паразитам и пестицидам, а также к продуктам питания, чтобы сделать их более питательными.

Генная терапия против рака

Генная терапия для лечения рака уже проводится в некоторых странах и особенно показана, например, для конкретных случаев лейкемии, лимфомы, меланомы или саркомы. Этот тип терапии в основном состоит из активации защитных клеток организма для распознавания опухолевых клеток и возможности их устранения, что достигается путем введения в организм пациента генетически модифицированных тканей или вирусов.

Считается, что в будущем генная терапия станет более эффективной и заменит существующие методы лечения рака, однако, поскольку она все еще дорогая и требует передовых технологий, она предпочтительно показана в случаях, когда лечение химиотерапией, лучевой терапией неэффективно. и хирургия.